Una nueva mirada hacia las enfermedades raras
Cada día, millones de personas en el mundo viven con una enfermedad rara. Sin embargo, los retos que enfrentan van mucho más allá del diagnóstico: acceso limitado a tratamientos, altos costos de investigación y falta de incentivos para el desarrollo de terapias innovadoras.
En el Foro de Enfermedades Raras de CANIFARMA 2025, el Dr. Álvaro Hidalgo Vega presentó una visión estratégica sobre cómo México puede aprovechar las experiencias internacionales en modelos de acceso y financiación de medicamentos huérfanos para fortalecer su propio sistema de salud.
El desafío global: innovación y sostenibilidad
Las enfermedades raras suelen carecer de tratamientos disponibles y sus medicamentos (conocidos como huérfanos) implican una inversión significativa en investigación y desarrollo.
Esto genera una paradoja: la innovación existe, pero el acceso es limitado.
Ante este desafío, varios países han adoptado Modelos de Entrada Gestionada (Managed Entry Agreements, MEA) que equilibran el acceso temprano a terapias con la sostenibilidad presupuestaria.
Estos acuerdos, basados en resultados reales y pagos fraccionados, reparten el riesgo entre la industria farmacéutica y los sistemas de salud, promoviendo la equidad sin comprometer la viabilidad financiera.
“No se trata solo de financiar medicamentos caros, sino de pagar por los resultados reales que generan en los pacientes.”
Casos internacionales que marcan el rumbo
- Reino Unido (NICE): acuerdos de acceso temporal (Managed Access Agreements) para medicamentos huérfanos y aplicación de modificadores de severidad en la evaluación de costo-efectividad.
- Italia (AIFA): contratos de pago por resultados y registros nacionales que garantizan transparencia y trazabilidad de la evidencia.
- España (VALTERMED): sistema nacional de seguimiento de resultados que vincula el reembolso al desempeño clínico real de los pacientes.
Estos modelos han demostrado que la innovación financiera puede ser una herramienta poderosa para mejorar el acceso a terapias de alto impacto, como las terapias génicas o las CAR-T, sin poner en riesgo la sostenibilidad del sistema.
Estos acuerdos, basados en resultados reales y pagos fraccionados, reparten el riesgo entre la industria farmacéutica y los sistemas de salud, promoviendo la equidad sin comprometer la viabilidad financiera.
México: avances y retos en el acceso a medicamentos huérfanos
México ha comenzado a dar pasos firmes:
- Reconocimiento regulatorio: COFEPRIS ha identificado 96 medicamentos huérfanos y publicado una guía técnica específica.
- Marco institucional: el Compendio Nacional de Insumos guía la compra pública y prioriza la inclusión de terapias esenciales.
- Financiamiento de alto costo: el FONSABI actúa como fondo clave para la cobertura de enfermedades graves.
Sin embargo, persisten desafíos importantes: la judicialización del acceso, la falta de evaluación ex-ante y la ausencia de infraestructura para medir resultados clínicos reales.
Una propuesta mexicana de seis componentes
Se propuso un modelo adaptado a la realidad del país, basado en seis pilares estratégicos:
- Marco de Acceso Gestionado con Evidencia (AGE): acuerdos temporales condicionados a resultados en vida real.
- Contratos de pago por resultados y pagos fraccionados: esquemas plurianuales ligados a hitos clínicos.
- Ventana de negociación tipo sluis: retención temporal de cobertura hasta cerrar precio y condiciones.
- Modificadores de severidad: ponderaciones específicas en evaluaciones HTA para enfermedades ultra-raras.
- Infraestructura nacional de resultados (“Valtermed-MX”): registro electrónico unificado de datos clínicos.
- Gobernanza interinstitucional: un “pool de riesgo huérfano” compartido entre IMSS, ISSSTE e IMSS-Bienestar.
Esta propuesta incluye una ruta crítica de 18 a 24 meses, con pilotos iniciales en enfermedades como Atrofia Muscular Espinal (SMA) o Amiloidosis TTR, y una posterior expansión nacional.
La clave del éxito: colaboración y visión compartida
El éxito del modelo mexicano depende de tres factores esenciales:
- Innovación regulatoria: procesos diferenciados para medicamentos huérfanos.
- Flexibilidad en la evaluación: criterios adaptados a las particularidades clínicas y sociales.
- Colaboración multisectorial: coordinación entre autoridades, industria, academia y asociaciones de pacientes.
“La clave está en pasar del discurso sobre acceso a la práctica del acceso gestionado, basado en evidencia y responsabilidad compartida.”
Hacia un nuevo paradigma de acceso en México
México tiene la oportunidad de convertirse en referente latinoamericano en el acceso sostenible a medicamentos huérfanos.
Implementar modelos innovadores de financiación no solo beneficiará a los pacientes, sino que fortalecerá la capacidad del sistema de salud para adoptar terapias de alto valor con transparencia y equidad.
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