Las terapias avanzadas para enfermedades raras requieren un abordaje integral más allá del ámbito sanitario
AELMHU celebró en Madrid, el 6 de mayo de 2026, su IV Jornada Nacional sobre Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras, donde expertos, clínicos, investigadores, pacientes y autoridades coincidieron en que estas terapias requieren un abordaje integral que trascienda el ámbito sanitario e incorpore dimensiones científicas, industriales, económicas y sociales.
Durante el encuentro se subrayaron retos pendientes, como agilizar el acceso, reforzar la investigación, mejorar la gestión y el uso de los datos, apostar por la colaboración público-privada y promover el intercambio de buenas prácticas entre comunidades autónomas.
La jornada, inaugurada por la presidenta de AELMHU, Beatriz Perales, puso en valor el potencial transformador de las terapias avanzadas para redefinir la historia natural de muchas enfermedades raras, al tiempo que reclamó una hoja de ruta más específica dentro del Plan de Terapias Avanzadas del SNS, con financiación y evaluación adaptadas a sus particularidades.
Tras la inauguración, Pedro Carrascal, director de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP), impartió una ponencia sobre la experiencia y los aprendizajes de los pacientes en el Reglamento Europeo de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA).
El programa se articuló en varias mesas de debate. En primer lugar, tuvo lugar la Conversación entre clínicos e investigadores, moderada por José María López Alemany, con la participación de Cristina Avendaño, presidenta de la Federación de Asociaciones Científico Médicas Españolas (FACME); Juan Antonio Bueren, director de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT); José Luis Poveda, coordinador del grupo de Terapias Avanzadas de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH); y José Valenzuela, jefe de servicio de la División de Ensayos Clínicos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).
A continuación, se celebró la mesa: Acceso y financiación en terapias avanzadas, moderada por Álvaro Hidalgo Vega, en la que se abordó la necesidad de adaptar los marcos regulatorios y de financiación para responder con mayor agilidad y predictibilidad a las particularidades de estas terapias, así como de construir un ecosistema que integre política sanitaria e industrial. En esta segunda mesa participaron Lluís Alcover, abogado especialista en derecho farmacéutico de Faus & Moliner Abogados; Lourdes Gil, jefa de Área de Tecnologías Farmacéuticas del Ministerio de Industria y Turismo; y César Hernández, director general de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia del Ministerio de Sanidad.
Por último, se abordó el enfoque regional en una mesa moderada por Jorge Mestre, en la que participaron Óscar Fernández; Mónica Gayoso, farmacéutica especialista en área pediátrica y patología digestiva del área sanitaria de Vigo (Hospital Álvaro Cunqueiro); Isabel Motero, directora general de FEDER; y Laura Quintanilla, jefa de División de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid. Los participantes subrayaron la importancia de compartir conocimiento y buenas prácticas entre comunidades autónomas, armonizar protocolos y apoyarse en la digitalización para avanzar hacia un modelo más coordinado y centrado en el paciente.
